中国罕见药审批提速：临床特别急需的可接受境外数据批准上市|政解

　　新京报快讯(记者李丹丹)罕见药也被称为“孤儿药”，目前中国罕见病人缺药的情况较为突出。10月9日上午，国家食品药品监督管理总局副局长吴浈表示，对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。

　　9日，中共中央办公厅、***办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》，(以下简称意见)明确了罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

　　在中国，罕见病人缺药问题比较突出。由于中国罕见病病种有很多，发病人群相对数量少，因此研发药品的成本高，收回成本时间更长。很多企业包括研究机构，对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高。

　　吴浈在9日的发布会上表示，意见对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。首先要公布罕见病目录，公布目录后才能确定罕见病用药。世界卫生组织规定，罕见病的发病率小于千分之一。这在一些国家比例确实比较小，但是在我国占人口千分之一也是千万级的。因此，一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。

　　他说，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早地用在罕见病患者的身上。

　　对于在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。吴浈解释说，所谓的附带条件就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在药品上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。

　　“对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用”，吴浈说，附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。

　　记者获悉，下一步，国家食品药品监督管理总局和国家卫生计生委将针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。

编辑：刘喆 校对：王心