儿童药研发滞后怎么破？治疗儿童白血病等药品纳入优先审评计划|政解

　　新京报快讯(记者李丹丹)儿童用药可及性与安全性是政府和社会各界广泛关注的热点问题。近年来，我国出台了一系列鼓励儿童用药研发、审评审批的政策措施。记者从国家食品药品监督管理总局药品审评中心获悉，截至目前，共有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划。

　　由于儿童用药市场占有份额有限，各项技术要求更高、指标要求更严，研发成本比普通新药更高、利润空间小，因此大多数药品生产企业不愿研究开发儿童药品，受制于这些因素，儿童用药研发积极性不高。

　　此外，儿童用药临床试验对临床研究人员的要求较高，国内没有研发机构专门研发儿童用药，甚至绝大多数研发机构没有儿童药品研发人员，导致研发能力偏低;近年来，国外广泛利用建模模拟技术开展成人用药数据外推儿科人群的工作，但国内在这方面的技术还严重匮乏，制约了儿童用药的研发。

　　2015年，***就发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)，提出要加快包括儿童用药在内的创新药的审评审批。记者从国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称“药审中心”)获悉，截至目前，共有28个儿童用药的任务纳入优先审评计划。其中，儿童专用剂型产品17个，罕见病儿童剂型产品1个，临床急需儿童剂型产品2个，与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的儿童剂型产品3个，国内首个儿童剂型产品5个。

　　此外，一些具有临床价值、患者急需的儿科用药已完成上市前的技术审评，如：批准用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊，为全球唯一治疗该病的药物;批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液，为全球首个针对该适应症的有效治疗药物，同样为通过优先审评的儿童药。具有重要临床价值的重组人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统等，均通过优先审评获批在儿科患者中开展新药临床试验。

　　从已完成审评的16个优先审评品种审评时间看，最短13个工作日，平均***个工作日完成审评，审评速度明显提升。

　　药审中心称，今后将加快儿童用药研发指导原则的制定，建立系统完善的指导原则体系，为企业开展药物研发提供指导。对儿童用药审评标准体系进行研究，对于儿童用药在药学方面，尤其是剂型选择、规格、包装材料、辅料等，充分考虑儿童的安全性与适应性的特殊要求。在临床前安全性研究方面，要根据不同的适应症及患儿年龄，采取不同的措施。

编辑：艾峥 校对：郭利琴