国家食品药品监督管理总局：改革药品审评审批制度 鼓励罕见病用药研发

    中青在线讯（实习生 张雨涵 中国青年报·中青在线记者 李晨赫）10月8日，中共中央办公厅、***办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。昨天，国家食品药品监督管理总局对该文件进行了解读。    

    国家食品药品监督管理总局副局长吴浈说，公众用药问题要靠创新来解决，文件出台是为了解决目前存在的问题。例如企业创新能力较弱，研发投入不够，仿制药与原研药治疗疗效有差距，不能形成临床替代；药品数据保护、专利期补偿等保护政策我国仍处于研究状态，医疗机构、医务人员参与临床试验的有关政策有待完善。    

    吴浈指出，现在国外创新药需在国外获准上市或完成一期临床以后才能到国内申请上市，做不到同步。2016年，发达国家批准上市的创新药433种，在中国上市的只有一百多种。近十年来，我国上市的一些典型新药，上市时间平均要比欧美晚5-7年。这滋生了个人从境外携带药品和网上购买药品等违法违规行为。    

    吴浈介绍，文件在鼓励创新方面多措并举。    

    首先是改革临床试验管理。临床试验机构由资格认定制改为备案制，临床试验审批由明示许可改为默示许可。在一定时间内，临床试验没有被提出质疑或否定则默认为通过审批。同时，有条件接受境外多中心临床试验数据，这样能大大缩短审批时间。    

    国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司司长王立丰介绍，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在有资格做药物临床试验的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，且承担大量的医疗任务，这某种程度上成为医药创新的瓶颈。文件提出由资格认定制改为备案制，能够减少环节、提高效率。同时，由于国内一批创新型企业已经走出国门，临床试验数据在我国进行药品注册，能够减少重复临床试验，提高效率，降低研发费用，减少延时期。    

    其次，文件还明确了附带条件批准的情形：一是罕见病用药，二是临床急需药。文件提出药品与原料、辅料、包装材料不再单独审批，而是和制剂关联审批，能明显提高审评审批效率，又能提高审评审批质量。 文件对罕见病用药的研发制定了鼓励措施。包括确定罕见病目录，公布罕见病目录相关药品，并对该类药品在注册申请上给予鼓励政策。

责任编辑：时鑫